遗传学家：基因编辑技巧可转变生命及地球全部事物

2016-06-23 6:30:34 暂无评论月上柳梢网络信息 707

一项能够转变将来所有的巨大技巧

　　新浪科技讯北京时间6月22日消息，据国外媒体报道，“CRISPR”是一组名词的首字母缩写，其全称为“成簇的规律性间隔的短回文重复序列”。这项技巧能够对基因组进行编辑，是一种能够转变DNA的生物学体系。因而，世界很多遗传学家和生化学家普遍以为，这是一项能够转变所有人生命及地球上所有事物的技巧，也是一项能够转变将来所有的巨大技巧。不过，该技巧也面临很多伦理问题

　　“CRISPR”技巧发现于2012年，发现者为美国加州大学伯克利分校生物化学家詹尼弗-杜德纳教授。杜德纳教授当时正率领一支科研团队研究细菌是如何对抗病毒感染的。如今，杜德纳教授和她的合作伙伴埃马纽埃尔-卡彭蒂耶已经进入世界最具影响力的科学家之列。他们发现的这一体系能够被生物学家用来对DNA进行精确的修改。杜德纳介绍说，“自四年前我们公布这一发现后，世界上很多著名实验室已经采取这项技巧并准备应用于植物、植物、真菌以及其它细菌身上，基本上涵盖了他们研究领域内任何种类的有机体。”

　　当细菌遭受攻击时，它们会产生一些基因物质来匹配入侵病毒的基因序列。这种基因物质含有一种关键的蛋白质Cas9，它们能够吸附于病毒的DNA上，并破坏它，让它失去功效。科学家现在已经能够经由同样的程序对DNA进行插入、删除和修补。此外，科学家们还能够利用这项技巧对细胞中组成DNA代码的无数化合物进行深入研究。最重要的是，这项技巧不仅仅见效快，而且花费较少。因而，它能够促进各项相关研究的发展，好比人类疾病在植物身上进行的基因修正，能够导致疾病或获得免疫的DNA渐变的发现等。

　　既然这项技巧如此先进，那么有效的疗法究竟何时才能呈现？由于这项技巧呈现仅有4年时间，因而对病患真正的临床实验尚未开始，但已经有很多人将其列入计划任务中。好比，美国波士顿生物医药公司Editas Medicine计划于2017年采取基因编辑疗法对先天性黑蒙症进行临床实验，这是一种罕见的视网膜疾病，基因渐变可能导致眼睛中的感光细胞逐渐消失。近年来呈现的多家生物科技公司也希望能够采取“CRISPR”技巧进行临床医治。他们以为，“CRISPR”技巧能够用于提高T细胞的功效，这样免疫体系能够更好地识别和杀死癌细胞。血液和免疫体系的疾病也有望经由这项技巧得到医治。

　　不过，“CRISPR”技巧依然存在专利胶葛，胶葛的一方是杜德纳研究团队，而另一方则是来自波士顿的一个科研团队。当然，专利胶葛并不能阻止“CRISPR”技巧的学术研究，而且该技巧必将带来巨大的经济效益。两种早期呈现的基因编辑技巧已经进入临床运用。去年，一项被称为“TALENs”的技巧被伦敦大奥蒙德街医院用于医治癌症。雷拉-理查德兹患有严重白血病，此前所有的医治均以失败而告终。这位被判医治无望的英国女婴接受基因编辑过的血液细胞后生命开始复苏，最后检查证实其体内癌细胞已被消除。

　　世界第一例基因编辑实验发生于美国加利福尼亚州，这项实验采取的则是另一种不同的技巧–ZFNs。大约80位HIV病毒携带者被提取血液中的免疫细胞。科学家然后删除其中一种被称为“CCR5”的基因，HIV病毒正是经由这种基因进入细胞的。这种疗法是基于一种罕见的基因渐变，即一些人对艾兹病有先天的免疫力。52岁的马特-查普尔是志愿者之一，他也是一名HIV病毒携带者。自从免疫细胞得到基因编辑后，他已经有两年时间不再需要抗逆转录病毒医治。尽管还有一些小型实验依然谨慎地对待可能的医治效果，但毫无疑问前景依然是比较乐观的。美国加州桑加莫生物科技公司首创了这种艾兹病疗法，这是唯一一家拥有ZFNs技巧医治许可证的机构。这家公司还计划对血友病进行临床实验，并计划对β地中海贫血疗法进行研究。

　　基因编辑技巧最具争议性的一点，就是有人担心这可能会引起种系的变更，即DNA变更可能会遗传给下一代。从理论上讲，携带亨廷顿氏舞蹈症基因的胚胎是能够进行DNA修正的，基因编辑也能够带来定制婴儿。至今还没有任何科学家建议对人类胚胎进行基因编辑。不过，中国一些研究团队已经在做一些基础性研究，英国成为首个正式批准能够对人体胚胎进行基因编辑的国家（仅限于科学研究）。

　　伦敦弗朗西斯-克里克研究所将成为欧洲最大的生物医学实验室，同时它也是一家基因编辑技巧研究中心。该研究所科学家凯茜-尼亚坎率领一个研究团队计划采取“CRISPR”技巧对人类胚胎一些关键基因进行编辑，试图发现可能导致很多妇女习惯性流产的基因缺陷。尼亚坎表示，“我希望这项技巧能够让我们真正地认识人类早期的发育，能够帮助我们改进试管受精技巧，从而确定那些能够继续发育并茁壮成长的胚胎，最终让这些胚胎成长为健康的婴儿。”

　　不过，这项技巧也面临很多伦理问题。

　　美国旧金山遗传学与社会中心专家马西-达尔诺夫斯基以为，人类胚胎编辑技巧研究可能得不到合理的控制，世界某些地方随便一家实验室可能会随意制造出首个基因编辑婴儿。基因编辑研究领域的一些重要科学家也在担心，这项技巧可能会被滥用，好比用于优生，从而造成遗传上的不平等。杜德纳教授以为，虽然很难控制“CRISPR”技巧的使用，但是能够找到一个让大多数人认可的合理运用该技巧的做法。（彬彬）

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